一月推出两种新药,这种罕见病不再无药可医

2019-12-21 12:25:0007:27 12万
所属专辑:天方烨谈
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继诺华的新药上周获批,又一治疗罕见病的新药获批上市。11月26日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了Oxbryta(voxelotor)用于治疗12岁及以上成人和儿科患者的镰状细胞病(SCD)。

镰状细胞病被称为“最痛苦血液病”。患者由于血液的红血球形状异常,出现新月或"镰刀"形状,限制了血液的正常流动,阻碍氧气输送到人体组织,导致剧烈疼痛和器官损伤。




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