2018年的电影《我不是药神》将血液系统肿瘤——慢性粒细胞白血病带入公众视线。除了慢性粒细胞白血病以外，我们常听到的各种类型的白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤都属于血液肿瘤。与实体瘤不同，血液肿瘤无法通过手术的方式进行摘除。靶向治疗、免疫治疗在恶性血液肿瘤治疗中发挥着重要的作用。专家介绍，电影中抗癌神药 “格列宁”的原型是现实存在的靶向药物伊马替尼，一种特异性很强的酪氨酸激酶抑制剂。这也是全球最早上市的肿瘤靶向药物之一。它的出现使慢性粒细胞白血病患者的5年生存率从30%提高到80%以上。
近年来，靶向药物、免疫治疗药物越来越多地应用于血液恶性肿瘤的治疗，并且都取得了非常好的效果。利妥昔单抗、泽布替尼、替雷利珠单抗、伊沙佐米、林普利塞、司妥昔单抗、达雷妥尤单抗……越来越多的血液肿瘤靶向药物逐渐上市并被纳入国家医保药品目录。
在没有进入医保药品目录前，靶向药物治疗费用昂贵，很多患者负担不起。国家医保局加快医保谈判节奏，推动大批独家品种的抗肿瘤药物纳入医保目录，使新药更快惠及患者，及时受益于突破性的创新治疗手段，切实减轻患者药费负担。2019年9月，达雷妥尤单抗在国内上市。这是当时全球首个、中国唯一的CD38单抗。CD38特异性高表达于癌细胞，是多发性骨髓瘤免疫治疗的重要靶点。由于靶点精准，同时又具有杀死骨髓瘤细胞和激活免疫的双重机制，达雷妥尤单抗带来了疗效和安全性方面的大幅提升，使多发性骨髓瘤患者的5年生存率达到了66.7%，带来了新的希望。但彼时达雷妥尤单抗每支售价高达2万元，虽然低于德国、意大利等欧洲国家，但年治疗费用仍需100万元左右。
安徽的姚大爷是一位农民，2020年因长期“颈背部疼痛”开始四处寻医问药，最终确诊多发性骨髓瘤。每年100万元对姚大爷一家来说是无法承受的“天价”。医生无奈之下为他制定了传统的以蛋白酶体抑制剂为基础的联合治疗方案。2021年，经过多轮艰苦的谈判沟通，达雷妥尤单抗谈判成功，大幅降价后被纳入了国家医保药品目录，这让姚大爷重新获得了生的希望。2024年，达雷妥尤单抗医保续约后进一步降价。与原价格相比，叠加谈判降价和医保报销，姚大爷的用药负担降低了95%。
随着国家医保药品目录的动态调整，血液系统疾病创新药不断扩充，覆盖面和支付水平不断提高。医保药品谈判准入推动药费大幅下降，大大减轻患者家庭经济负担，使患者从“有药可医”进入到“有药可保”的新时代。姚大爷在规范化的持续治疗下，病情趋于稳定，他正等待着多发性骨髓瘤未来终被治愈的希望。
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